Tratamento corrige diretamente nas células da retina mutações que levam à perda progressiva da visão.
A Administração para Alimentos e Drogas dos EUA (FDA) aprovou nesta terça-feira a primeira terapia genética para tratamento de um tipo de cegueira no país. Batizada Luxturna (voretigene neparvovec), a droga desenvolvida pela empresa americana Spark Therapeutics corrige diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal, o que provoca uma progressiva perda do sentido, em geral a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.
A aprovação de terça-feira (19/12) marca outros “primeiros” no campo da terapia genética, tanto em como o tratamento age quanto na expansão do uso da terapia genética para além do tratamento do câncer, no tratamento da cegueira, e este feito reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras – comentou Scott Gottlieb, comissário (chefe) da FDA. – A culminação de décadas de pesquisas resultou na aprovação de três terapias genéticas este ano para pacientes com doenças sérias e raras. Creio que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez cura, de muitas de nossas mais devastadoras e intratáveis doenças.
No fim de agosto, a FDA deu o sinal verde para a comercialização da primeira terapia genética contra o câncer nos EUA. Com o nome comercial de Kymriah (tisagenlecleucel), o tratamento usa uma técnica chamada CAR-T (sigla, também em inglês, para “receptor de antígeno quimérico de células T”) para introduzir um anticorpo em células de defesa do organismo do próprio paciente, as mencionadas células T de seu acrônimo, para que reconheçam, e ataquem, as células cancerosas.
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Jornal O Globo.com
(Foto: Divulgação/Spark Therapeutics/Genevieve de Manio/Jornal O Globo)
