Os resultados do uso desse método renovam a expectativa quanto ao desenvolvimento de tratamento em humanos.
Quase metade de todos os casos de surdez tem uma raiz genética e as opções de tratamento são bastante limitadas. Para mudar esse cenário, pesquisadores da Universidade de Harvard, nos Estados Unidos, utilizaram uma técnica de edição para eliminar uma mutação do DNA que “sabota” a audição. Os cientistas usaram o CRISP-Cas9, método que consegue cortar genes indesejados. A intervenção rendeu os resultados esperados. A mutação que causa surdez foi eliminada nos animais, o que evitou a perda de audição das cobaias. Publicados na última edição da revista Nature, esses achados podem resultar em uma técnica de tratamento com início ainda na infância.
Os autores do estudo destacam que a alteração de genes foi explorada como técnica para tratar a surdez genética não apenas devido à falta de opções para enfrentar o prolema de saúde, mas também pela forte promessa de resultados concretos. “Embora os fatores genéticos contribuam para quase metade de todos os casos de perda de audição, as opções de tratamento para surdez genética são escassas. Desenvolvemos uma abordagem de edição de genoma pois acreditamos que essa tecnologia pode chegar a uma posição dominante, trazendo eficácia no tratamento desse problema de saúde quando sua origem é hereditária”, explicaram os autores no estudo, liderado por David Liu, pesquisador da Universidade de Harvard.
Uma das mutações que causa a surdez está presente em um gene chamado de Tmc1. A cópia extra dessa peça genética, apelidada pelos especialistas de Beethoven, provoca a perda das células ciliadas do ouvido interno (a parte mais profunda), que são as encarregadas de detectar o som. A diminuição dessas células ao longo do tempo provoca a perda progressiva de audição, levando à surdez grave, tanto em humanos quanto em camundongos.
Em busca de uma maneira de eliminar Beethoven, os cientistas escolheram uma técnica de edição genética bastante explorada na área médica, chamada de CRISPR-Cas9. A Cas9 é uma enzima que atua como tesoura molecular, cortando o DNA e desativando um gene. Os cientistas explicam que direcioná-la apenas para a cópia maléfica de Tmc1 é um processo complicado, porque as duas se diferem por apenas uma letra de DNA. Para evitar problemas, os autores do estudo usaram uma metodologia diferente, eles embalaram Cas9 e seu RNA — um guia durante o processo de corte do gene — em uma espécie de pacote engordurado, que desliza dentro das células, evitando que a enzima fique “vagando” e causando problemas.
Com o uso da técnica de aplicação, os cientistas injetaram CRISPR na parte mais profunda dos ouvidos de filhotes de camundongos com a mutação de Tmc1. O método obteve sucesso, pois permitiu que Cas9 atingisse Beethoven e desaparecesse logo em seguida, sem prejudicar o gene original. Após oito semanas, os pesquisadores observaram que as células ciliadas dos animais tratados se assemelhavam às de animais saudáveis. Já as dos camundongos não tratados estavam danificadas e escassas.
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Correio Brazilense
